Befektetés

A Global Blood Therapeutics fej-fej mellett halad a sarlósejtes Novartisszal

November 15-én az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Adakveo-t (crizanlizumab) a sarlósejtes analízisben szenvedő betegek fájdalmas epizódjainak, úgynevezett érelzáródási kríziseinek kezelésére. Ez a jóváhagyás megadja-e az Adakveo gyártóját Novartis (NYSE:NVS)elég nagy előnnyel szemben Global Blood Therapeutics (NASDAQ:GBT), amely az FDA jóváhagyására vár a sarlósejtes betegség elleni gyógyszer voxelotor esetében?

mit zárt ma a bank of america részvénye

A Novartis szerint az Egyesült Államokban körülbelül 100 000 ember szenved sarlósejtes betegségben, többségük afrikai származású. A genetikai betegség következtében a vörösvértestek, amelyek az életfontosságú oxigént szállítják a szervezetben, szabálytalan alakúvá válnak, és összetapadnak. A vazookkluzív krízis (VOC) akut fájdalmat okoz, és a sarlósejtes betegek kórházi kezelésének elsődleges oka. Valójában a Novartis azt állítja, hogy a VOC évente közel 200 000 sürgősségi látogatáshoz vezet.

Illusztráció: keringési rendszer sarlósejtekkel az artériában.

Kép forrása: Getty Images.





A Novartis megbirkózik a kulcsfontosságú komplikációval

Az Adakveo új lehetőséget jelent a VOC-t tapasztaló betegek számára. Az FDA olyan meggyőző adatok alapján hagyta jóvá a gyógyszert, amelyek azt mutatják, hogy a kezelés 45%-kal, évi 1,63-ra csökkentette a VOC medián arányát a placebóhoz képest, amely 2,98 volt. Az Adakveo-val kezelt betegek kórházi látogatása rövidebb volt – négy nap, mint a placebót szedő 6,87 nap.

Ezenkívül az Adakveo-t kapó sarlósejtes betegek 36%-ánál soha nem volt VOC. A placebo csoport nem járt olyan jól, mindössze 17%-uk kerülte el a VOC-t a vizsgálat során. Az Adakveo-val kezeltek késleltették a VOC-t. Az első VOC-ig eltelt medián idő 4,1 hónap volt, szemben a placebót kapók 1,4 hónapjával.



Az Adakveo úgy fejti ki hatását, hogy megakadályozza a beteg vérsejtek „ragadóssá” válását és összetapadását, ami VOC-t eredményezhet. Ezt úgy éri el, hogy az erek bélésében és a vérlemezkékben található P-szelektin proteinhez kötődik. Azoknál a betegeknél, akiknek a kórtörténetében VOC szerepel, most lehetőségük van ezen epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkentésére.

A Global Blood a betegség gyökerét célozza meg

A Global Blood azt állítja, hogy a voxelotor jóváhagyása esetén a sarlósejtes betegség első betegségmódosító kezelése lesz. Amint azt a 3. fázisú klinikai vizsgálat kimutatta, a voxelotor jelentősen növelte a hemoglobinszintet, és csökkentette a vörösvértestek károsodásának vagy pusztulásának egyéb markereit.

Pontosabban, a voxelotorral kezelt betegek 59,5%-ánál a hemoglobinszint 1 g/dl-nél nagyobb mértékben emelkedett, szemben a placebóval kezelt betegek 9,2%-ával. A Global Blood szerint a hemoglobinszint e küszöb feletti emelkedése a stroke 41%-os csökkenésével és a mortalitás 64%-os csökkenésével korrelál. A biztonság hasonlónak tűnt a voxelotor- és a placebo-csoportok között.



mennyi idő alatt rendeződik egy kereskedés

Az FDA elfogadta a Global Blood's New Drug Application (NDA) voxelotorra vonatkozó bejelentését, és 2020. február 20-ig kell döntést hoznia. A biotechnológiai befektetőknek azonban nem kell olyan sokáig várniuk. Az FDA a Novartis Adakveo-ját két hónappal a határidő előtt hagyta jóvá.

A Global Blood nem dől hátra és nem vár. A harmadik negyedévben 65 új sarlósejtes betegség specialistát vett fel területi képviselőként, hogy népszerűsítsék a gyógyszert, miután jóváhagyták. A visszatérítésre és az érdekelt felek bevonására irányuló erőfeszítések folyamatban vannak.

A betegeknek mindkét kezelésre szükségük van

Nem minden beteg reagál minden gyógyszeres beavatkozásra. Ez az, ami miatt a gyógyszerfejlesztés olyan kihívást jelent. Érdekes módon a Global Blood azt állítja, hogy a sarlósejtes betegek 52%-a egyetlen évben sem visel el VOC-t. Ez szükségessé teszi mindkét gyógyszert. A Voxelotor a betegség kiváltó okát veszi célba. Ezután Adakveo adható a VOC-k gyakoriságának és súlyosságának csökkentésére azoknál a betegeknél, akiknél az akut epizódok jelentkeznek.

A Novartis Adakveo egy monoklonális antitest, amelyet 30 perces infúzióban először kéthetente, majd négyhetente adnak be. Noha ritkább, mint a Voxelotor napi adagolása, egyes betegek számára megterhelő lehet rendszeresen a klinikára menni infúzióért. Alternatív megoldásként a Global Blood's voxelotor egy naponta egyszer adható orális tabletta, amelyet egyes betegek kényelmesebb megoldásnak tarthatnak.

És a győztes...

Most térjünk vissza a kérdéshez: melyik részvény, a Novartis vagy a Global Blood a jobb vétel? A Novartis, egy nagy kapitalizációjú gyógyszertár, amelynek értéke 200 milliárd dollártól északra esik, a konzervatív játék. Az Adakveo a Novartis istállójában található sok gyógyszer egyike lesz. Így az egyetlen gyógyszernek tulajdonítható kockázat kisebb.

A legtöbb kisebb biotechnológiához hasonlóan a Global Blood is – ehhez képest csekély, 3,3 milliárd dolláros értékével – nagymértékben függ a voxelotortól. Az FDA vagy a kezdeti piaci bevezetés visszaesése hátrányosan érinti a részvényt. A Global Bloodnak azonban sokkal nagyobb esélye van a részvények jelentős felértékelődésére. Számomra a Global Blood nyeri ezt a viadalt.



^