Befektetés

Ez a kis kapitalizációjú biotechnológia 2020 előtt vásárolható meg?

ChemoCentryx (NASDAQ:CCXI)ritka betegségek kezelésére fejleszt gyógyszereket, vagyis a 200 000-nél kevesebb beteget számláló betegeket az Egyesült Államokban. Jelenleg a ChemoCentryx négy gyógyszerjelölttel rendelkezik, amelyek közül a legfejlettebb az avacopan. Ebben a negyedévben a ChemoCentryx bejelenti az avacopannal végzett kísérleti eredményeit egy befektetőknek szóló bináris eseményen.

Tudós, aki tablettát tart a csipeszben

Forrás: Getty Images

Az Avacopan kulcsfontosságú, 3. fázisú klinikai vizsgálata a neutrofil citoplazmatikus autoantitest (ANCA) elleni vasculitisben szenvedő betegeken kíván segíteni. Egyszerűen fogalmazva, a páciens immunrendszere aktiválja a fehérvérsejtek egy bizonyos típusát, az úgynevezett neutrofileket, amelyek aztán megtámadják a kis ereket, gyulladást és duzzanatot okozva. A visszafordíthatatlan károsodás veseelégtelenséghez vezethet. A ChemoCentryx szerint az ANCA vasculitis 40 000-75 000 beteget érint az Egyesült Államokban és 50 000-100 000 beteget Európában.





Az ANCA vasculitisben szenvedő betegeknek jobb kezelési lehetőségekre van szükségük

Manapság az ANCA vasculitisben szenvedő betegek jellemzően nagy dózisú szteroidokat kapnak immunszuppresszánssal, vagy ciklofoszfamiddal vagy Rituxannal. Roche Holding . Ez a megközelítés közel 50 éve létezik.

De a szteroidok, különösen krónikusan adva, mérgezőek lehetnek, és az immunrendszer elnyomása fertőzésekhez vezethet. Egy tanulmány, amelyet a A reumás betegségek évkönyvei Little et al. Európában 524 ANCA vasculitises betegre vonatkozó kiértékelt adatok azt találták, hogy 11%-uk egy éven belül meghalt, és 59%-uk terápia eredménye volt.



Az ANCA vasculitisben szenvedő betegeknek egyértelműen jobb és biztonságosabb kezelési lehetőségekre van szükségük. Adja meg a ChemoCentryxet és az avacopant. A vállalat az avacopant a „legpontosabb hatásmechanizmusnak” hirdeti, amely a komplementrendszer modulálására irányul.

A ChemoCentryx szerint a komplementrendszer, az immunrendszer egyik összetevője, fehérjék egy csoportjából áll, amelyek felelősek a baktériumok és vírusok elleni védekezés szabályozásáért, a gyulladások kiváltásáért, valamint a törmelék eltávolításáért a sejtekből és szövetekből. A komplementrendszer szabályozási zavara a szervezet támadást indíthat az egészséges sejtek ellen, ami olyan autoimmun betegségekhez vezethet, mint az ANCA vasculitis.

Az Avacopan a C5a receptor specifikus gátlásával fejti ki hatását. Ez azután megakadályozza a neutrofilek aktiválódását, a fehérvérsejteket, amelyek ANCA vasculitis esetén az ereket támadják meg. A ChemoCentryx úgy véli, hogy a receptor specifikussága előnyös a betegek számára, miközben az immunrendszer többi részét érintetlenül hagyja.



A komplementrendszer megcélzása az autoimmun betegségek elleni küzdelemben a közelmúltban a biotechnológia melegágyaként jelent meg, többek között Apellis Pharmaceuticals (NASDAQ: APLS), Omeros (NASDAQ:OMER), és Ra Pharmaceuticals (NASDAQ:RARX). Korábban, ebben a hónapban, Ra bejelentette, hogy felvásárolják a belga Pharma UCB 2,5 milliárd dollárért, ami 90%-os felárat jelent a vállalat részvényeinek árfolyamához képest.

Az Avacopan kulcsfontosságú, 3. fázisú kísérlete

A 3. fázisú vizsgálat, amelynek eredményét ebben a negyedévben tervezik, két elsődleges végpont elérését célozza meg: annak megállapítását, hogy a beteg elér-e remissziót 26 hetes kezelés után, majd azt, hogy a beteg fenntartotta-e a remissziót 52 hét után. A múltban a standard ellátásban részesülő betegek idővel gyakran visszaesnek. Egyes elemzők azonban arra figyelmeztetnek, hogy az 52 hét nem biztos, hogy elég hosszú ahhoz, hogy valós körülmények között rögzítse a visszaesések időpontját.

A 3. fázisú vizsgálat nem az a tipikus vizsgálat, amelyet arra terveztek, hogy megmutassák az egyik gyógyszer felsőbbrendűségét a másikkal szemben. Ehelyett a cél az ellátás színvonalához képest „nem alsóbbrendűség”. A vállalat azt állítja, hogy egy felsőbbrendűségi alapú vizsgálat túl sok beteget igényel ahhoz, hogy gyakorlatias legyen e ritka betegség esetében. Ehelyett arra törekszik, hogy összehasonlítható hatékonyságot mutasson, miközben remélhetőleg más előnyöket is bizonyít, mint például a kevesebb vagy kevésbé súlyos mellékhatást és a tablettával történő egyszerű beadást az injekcióhoz képest.

Lehetséges szembeszél

A fizetők, köztük a biztosítótársaságok, visszaszoríthatják vagy korlátozhatják a visszatérítést a nem alsóbbrendűség elve miatt, valamint azon érvelés miatt, hogy az 52. hét végpontja túl korai-e ahhoz, hogy jelentős különbségeket lássunk a visszaesések arányában. Az alternatív kezelések vitathatatlanul olcsóbbak lesznek, mivel általánosak és jól beváltak. Feltételezve, hogy a vizsgálat pozitív, a ChemoCentryxnek gazdasági érvet kell felépítenie, amely bemutatja a pénzügyi előnyöket, ha az avacopan késlelteti vagy megakadályozza a visszaesést, csökkenti vagy megszünteti a szteroidok szükségességét, kevesebb mellékhatást okoz, beleértve a kórházi kezelést, és javítja a betegek életminőségét.

A ChemoCentryx állománya kezd helyreállni

A Chemocentryx piaci kapitalizációja nagyjából 450 millió dollár. A részvények árfolyama közel 20%-ot emelkedett az elmúlt hetekben, miután szeptember végéhez közeli mélypontra került. De a mai napig az állomány még mindig körülbelül 30%-ot esett. A vállalat azt állítja, hogy az Avacopan potenciális bevétele meghaladhatja az 1 milliárd dollárt az árképzéstől és a kezelésre jóváhagyott indikációk számától függően. A New York-i Egyetem 2019-es, több mint 700 vállalatra kiterjedő elemzése szerint a biotechnológiai és gyógyszeripari részvények 4-6 közötti ár-értékesítési arányban kereskednek. Ha ez igaz, akkor a részvény többszörösét érheti, és jó érték lehet ezeken az árakon.

A befektetők azzal vigasztalódhatnak, hogy tulajdonosok a megbízható befektetési menedzserek mellett, a Fidelity és Fekete szikla valamint egészségügyi szakember Cormorant Asset Management. A Vifor Pharma, a vesebetegségekre szakosodott európai vállalat a 2019 áprilisában benyújtott meghatalmazott nyilatkozat 18,5%-át birtokolja. Kezdetben a részvények több mint 6,6%-át szerezte meg az avacopan és a CCX-140 jogaira vonatkozó licencügyletek részeként a USA és Kína. 2018 végén a Vifor megvásárolta a ChemoCentryx részvényeinek további 15%-át, amelyek a tulajdonában voltak. GlaxoSmithKline egy 2006-os partnerségi megállapodásból.

Valószínűleg nagy az esélye annak, hogy az avacopan sikeresen teljesíti a non-inferiority végpontot. A legfontosabb mérőszám, amelyet a befektetőknek értékelniük kell, a biztonsági profil. Ha ez ésszerűnek vagy magasabb színvonalúnak tűnik az ellátás színvonalánál, akkor elképzelhető, hogy az orvosok és a betegek használni szeretnék a gyógyszert. A gyógyszer és a ChemoCentryx értékének pedig lényegesen nagyobbnak kell lennie, mint ma.



^