Befektetés

Miért ugrott ma 44%-ot a Mirum Pharmaceuticals részvénye?

Mi történt

Miután a hét elején tájékoztatták a befektetőket az Alagille-szindrómában (ALGS) szenvedő vezető gyógyszerjelölt, a maralixibat új gyógyszer iránti kérelem benyújtásának ütemtervéről, Csodálatos gyógyszerészeti termékek (NASDAQ:MIRM) részvényei 44,1%-ot erősödtek szerdán.

És akkor mi van

A Mirum egy viszonylag új vállalat, amely ritka májbetegségek elleni gyógyszerek fejlesztésével foglalkozik. Egyik alapítója, Michael Grey ügyvezető elnök korábban a Lumena maralixibat fejlesztése mögött állt. szerzett által Megye (NASDAQ: SHPG) 2014 júniusában.

Egy nő ül egy padon a földről felemelkedő rakétát ábrázoló falfestmény előtt.

A kép forrása: Getty Images.





2018 novemberében a Mirum Pharmaceuticals licencelte a maralixibat (korábban SHPG625) és egy második gyógyszer, a volixibat jogait a Shire-től 7,5 millió dollár előzetes készpénzért, 1 859 151 részvényért (7 millió dollár értékben), jövőbeli fejlesztési és értékesítési mérföldkövekért, valamint tizenéves kor közepéig jogdíjak az esetleges eladások után.

Hétfőn a Mirum nyilvánosságra hozta azt a terveit, hogy az FDA-val folytatott megbeszéléseket követően már 2020 harmadik negyedévében benyújt egy gördülő bejelentést jóváhagyásra. A 3. fázis a tervek szerint a jövő év elején kezdődnek meg a maralixibat viszketést csökkentő képességét értékelő kísérletek Alagille-szindrómás betegekben.



Az ALGS, egy ritka májbetegség, egy korai kezdetű genetikai rendellenesség, amelyet az epe mérgező felhalmozódása jellemez a májban, amely súlyos viszketést okoz, és gyakran májelégtelenséghez és transzplantációhoz vezet. A Mirum Pharmaceuticals becslése szerint az Egyesült Államokban 9000 ALGS-ben szenvedő beteg, Európában pedig körülbelül 14000 beteg van.

Most mi

Az ALGS bejelentésének ütemezése egybeesik a maralixibat kifejlesztésének ütemtervével, hogy csökkentse a viszketést progresszív, familiáris intrahepatikus cholestasisban szenvedő betegeknél, amely egy másik olyan rendellenesség, amely túl sok epe felhalmozódását eredményezi a májban. A Mirum 2019 júliusában kezdte meg a betegek bevonását a 3. fázisú klinikai vizsgálatba, és várhatóan 2020 végére állnak majd rendelkezésre a vizsgálatból származó adatok.

Nincs garancia arra, hogy ezek a kísérletek sikeresek lesznek. A Shire-nél a maralixibat nem érte el az elsődleges végpontot – a szérum epesavak csökkentését – egy 2. fázisú ALGS-vizsgálatban. A középső stádiumú vizsgálatok során azonban jelentősen enyhítette a viszketést, és ez az elsődleges végpont, amelyet a Mirum Pharmaceuticals követ.





^