A Sanofi kivásárolta a Genzyme-et, a ritka betegségek élénken érdeklődnek a saját résük iránt

Hónapokig tomboltak a találgatások a lehetséges hatásairól Sanofi-Aventis (NYSE: SNY) átvétele Genzyme (Nasdaq: GENZ). Most azonban, hogy a francia gyógyszeróriás és a Cambridge-i, MA-alapú biotechnológiai vállalat megegyezett 20,1 milliárd dolláros kivásárlással , a ritka betegségek gyógyszereinek piacának helyi szereplői azon gondolkodnak, mit jelent számukra a Sanofi hatalmas lépése a területükön.

A párizsi székhelyű Sanofi várhatóan 2011 második negyedévének elején zárja le a Genzyme, a világ legnagyobb ritka betegségek gyógyszergyártójának felvásárlását. A felvásárlás egyértelműen felülmúlja más nagy gyógyszergyártók kisebb lépéseit ezen a területen, mint pl. Pfizer (NYSE: PFE), GlaxoSmithKline , és Novartis . A bostoni régió ritka betegségekkel foglalkozó biotechnológiai üzletágának néhány felsővezetője azt mondja, hogy a területnek előnyös lehet a gyógyszeripari szereplők iránti megnövekedett érdeklődés.

„Számomra minden jel, amely arra utal, hogy egyre többen vesznek részt ritka betegségekben és génterápiában, nagyszerű dolog” – mondja Nick Leschly, a Bluebird Bio, a ritka betegségek, például a béta-talaszémia génterápiáival foglalkozó biotechnológiai cég elnök-vezérigazgatója. és gyermekkori agyi andrenoleukodystrophia. A Genzyme Ventures, a Genzyme befektetési részlege a cambridge-i, MA székhelyű cég egyik támogatója.

A Leschly biotechnológiai cége stratégiai befektetőnek tekinti a Genzyme Venturest, mivel a Genzyme érdeklődik a génterápia és a ritka betegségek iránt. A Genzyme azonban nem rendelkezik jogokkal a biotechnológiai szellemi tulajdonhoz, és a Bluebird (korábban Genetix Pharmaceuticals ) megtartotta kísérleti kezeléseinek teljes kereskedelmi jogát. Leschly azonban felvette a Genzyme-et a potenciális partnerek listájára, amelyen nagy gyógyszertárak és biotechnológiai csoportok is szerepeltek.

A Genzyme által a ritka öröklődő betegségek, például a Fabry-kór és a Gaucher-kór elleni gyógyszerek franchise-je volt az elsődleges motiváció a Sanofi felvásárlásához, amelyről februárban állapodtak meg, miután a két vállalat hosszú hónapokig vitatkozott a Genzyme és annak gyártási folyamata miatt. A Genzyme nagyobb teret enged a Sanofinak a biológiai gyógyszerek gyártásában, amelyeket élő sejtekkel állítanak elő, és amelyeket nehezebb másolni, mint a kis molekulákat, védve ezzel a generikus versenytársakkal szemben.

A Sanofi azt mondta, hogy a Genzyme-et a ritka betegségek globális kiválósági központjává kívánja tenni. Tágabb értelemben a Sanofi vezérigazgatója, Chris Viehbacher azt mondja, hogy vállalata növekedési stratégiájának része az, hogy szorosabb kapcsolatokat építsen ki külső akadémikusokkal és gyógyszerfejlesztőkkel, hogy megerősítse cége kínálatát. Tehát ésszerű azt gondolni, hogy a Sanofi a Genzyme megvásárlása után több partnerséget keres a ritka betegségek területén dolgozó játékosokkal. (Valójában a Genzyme saját üzletkötési tevékenysége némileg lelassult az elmúlt évben, mivel a gyártás fejlesztésére, a befektetők elégedettségének biztosítására és a Sanofi felvásárlásának kezelésére helyezte a hangsúlyt.)

Sylvie Gregoire, a Shire Human Genetic Therapies elnöke, a Shire ír gyógyszeripari cég Lexingtonban, MA székhelyű ritka betegségek gyógyszerekkel foglalkozó részlege, azt mondja, hogy a terület profitálhat a megnövekedett befektetésekből. „Úgy gondolom, hogy a ritka betegségek egész ágazata nagyobb figyelmet kapott, nem csak a vállalatok, hanem az FDA és az NIH részéről is” – mondja. 'Bizonyos értelemben ez jót tesz a tudománynak a befektetés szempontjából.'

Ennek ellenére a Shire HGT, a ritka betegségek gyógyszereinek egyik legnagyobb szállítója számára a Genzyme rivális néhány kulcsfontosságú piacon, például a Fabry-kór kezelésében. Miután a Genzyme allston-i (MA) létesítményében 2009 júniusában bekövetkezett vírusfertőzés átmenetileg késleltette az elsődleges Genzyme-gyógyszerek, például a béta agalzidáz (Fabrazyme) gyártását a Fabry-betegek számára, a Shire megkapta az FDA engedélyét saját Fabry-féle agalzidáz alfa (Replagal) gyártására. enzimpótló kezelésre szoruló betegeknek. A Shire tavaly megelőzte a Genzyme-et a Fabry-kezelések első számú szolgáltatójaként, mondja Gregoire.

Most úgy tűnik, hogy a Shire HGT-nek a világ egyik legnagyobb gyógyszergyártó cégének tulajdonában lévő Genzyme egységgel kell versenyeznie. Ez azt jelentheti, hogy a Shire HGT-nek, amelynek 2010-ben több mint 900 millió dolláros árbevétele volt, a Sanofi ellen kell manővereznie, ha olyan kisebb biotechnológiai vállalatokkal köt üzleteket, amelyek ritka betegségek termékeik kereskedelmi forgalomba hozatalához keresnek befektetéseket.

Gregoire elmondása szerint cége nagy tapasztalattal rendelkezik a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésében és a gyógyszerek piacra hozatalában. Azt is állítja, hogy a Shire HGT (korábban Transzkarióta terápiák ) szövetségeket kötött kisebb cégekkel, amelyek mindkét fél számára vonzó feltételeket biztosítanak.

„Néha ezek a kis cégek nem akarják, hogy megvásárolják őket” – mondja Gregoire. – Azt akarják látni, hogy képesek-e saját társaságot alkotni. Látni fogja, hogy mindenféle megállapodási struktúrát kialakítottunk, amely megpróbálja alkalmazkodni hozzájuk, ahelyett, hogy csak erőltetnénk az általunk megbízott ügyleti struktúrákat.

„Ez olyasvalami, amivel a nagyobb gyógyszergyártók néha nem akarnak foglalkozni, vagy nem olyan rugalmasak, mint mi lennénk, vagy őszintén szólva nem olyan gyorsak egy vagyontárgy megtekintésében vagy egy eszköz megítélésében” – mondja.

A nagy gyógyszergyártó cégek lépéseket tettek kutatási szakértelmük bővítésére a ritka betegségek piacán. A New York-i székhelyű gyógyszeróriás, a Pfizer például az elmúlt egy évben egy sor lépést tett ezen a téren. a Cambridge-i, MA-alapú FoldRx Pharmaceuticals felvásárlása és bejelentése egy ritka betegségek kutatócsoportjának Cambridge-ben történő létrehozásáról.

Leschly részéről a gyógyszerésznek a ritka betegségek iránti érdeklődése része volt a Bluebird-be való befektetésről szóló diplomamunkájának, amikor a bostoni Third Rock Ventures partnere volt. Ezt követően vette át a vezérigazgatói posztot a kockázati cég egy 35 millió dolláros B sorozatot vezetett a vállalat finanszírozásáról 2010 márciusában.

„Legyen szó a Sanofiról, a Genzyme-ről vagy valamelyik másik cégről, nagy rajongója vagyok a nagyobb érdeklődésnek” – mondja Leschly. „A gyógyszerfejlesztés nagyon drága és nagyon hosszú. Tehát tartós elkötelezettségre van szükségünk. Ezek komoly dollárok és komoly kötelezettségvállalások.